Les acute leukemie_20251024_B De Moerloose.pdf

# Definitie en incidentie van acute leukemie Dit onderwerp verschaft een definitie van acute leukemie, verklaart de onderliggende mechanismen en presenteert de incidentiecijfers in België, met specifieke aandacht voor leeftijdsverschillen. ### 1.1 Definitie van acute leukemie Acute leukemie wordt gedefinieerd als een klonale proliferatie van ongedifferentieerde of weinig gedifferentieerde cellen uit de hematopoietische cellijnen. Dit proces wordt gekenmerkt door opeenvolgende chromosomale afwijkingen, die leiden tot een 'double hit': de differentiatie van cellen stopt en hun proliferatie neemt toe. Een kenmerkend criterium voor acute leukemie is de aanwezigheid van $\geq$ 20% blasten in het beenmerg [2](#page=2) [3](#page=3). ### 1.2 Indeling van leukemie Leukemieën kunnen worden ingedeeld op basis van verschillende criteria: * **Acuut versus chronisch:** Dit onderscheid is gebaseerd op de snelheid van progressie en de mate van celmaturatie [3](#page=3). * **Myeloïd versus lymfoïd:** Deze classificatie verwijst naar de hematopoietische cellijn waaruit de maligniteit ontstaat [3](#page=3). * **Primair versus secundair:** Dit onderscheid duidt op de oorsprong van de leukemie, waarbij secundaire leukemieën kunnen ontstaan na eerdere behandelingen voor andere maligniteiten. ### 1.3 Incidentie van acute leukemie in België #### 1.3.1 Algemene incidentie In België werden tussen 2004 en 2012 jaarlijks gemiddeld 502 gevallen van acute leukemie geregistreerd. Van deze gevallen was 56% mannelijk en 44% vrouwelijk. De mediane leeftijd bij diagnose was 64 jaar [4](#page=4). #### 1.3.2 Leeftijdsspecifieke incidentie Er zijn significante verschillen in incidentie en mediane leeftijd tussen acute myeloïde leukemie (AMM) en acute lymfoïde leukemie (ALL) afhankelijk van de leeftijd [4](#page=4). * **AMM:** De algemene incidentie voor AMM bedroeg 5.2 per 100.000 voor mannen en 3.9 per 100.000 voor vrouwen. De mediane leeftijd bij diagnose was 64 jaar [4](#page=4). * **ALL:** Bij ALL werd een aanzienlijk deel van de gevallen (54%) gediagnosticeerd bij personen jonger dan 20 jaar. De mediane leeftijd bij diagnose voor ALL was 27 jaar voor mannen en 31 jaar voor vrouwen. Dit is omgekeerd ten opzichte van ouderen, waar AMM vaker voorkomt dan ALL [4](#page=4). > **Tip:** Hoewel specifieke cijfers voor verschillende subtypes bij kinderen niet vermeld zijn in de documentatie, is het belangrijk te weten dat de prevalentie van ALL aanzienlijk is bij jongere populaties vergeleken met AMM. --- # Klinische presentatie en diagnostiek van acute leukemie De klinische presentatie van acute leukemie is divers en kan variëren van bloedingen en infecties tot specifieke symptomen zoals botpijn of neurologische klachten, waarbij een gerichte diagnostische uitwerking middels bloed- en beenmergonderzoek cruciaal is [5](#page=5). ### 2.1 Klinische presentatie van acute leukemie De symptomen van acute leukemie ontstaan relatief recent en kunnen soms lijken op banale, aanhoudenende klachten. Deze presenteren zich onder verschillende vormen [5](#page=5): * **Hematologische afwijkingen:** * Petechiën, hematomen, en algemene bloedingsneiging [5](#page=5). * Bleekheid en vermoeidheid, indicatief voor anemie [5](#page=5). * Wondjes aan de lippen, mogelijk gerelateerd aan trombocytopenie [5](#page=5). * **Infectieuze complicaties:** * Koorts en recidiverende infecties [5](#page=5). * **Orgaanvergroting:** * Lymfadenopathieën (vergrote lymfeklieren) [5](#page=5). * Hepatosplenomegalie (vergroting van lever en milt) [5](#page=5). * **Specifieke symptomen per leukemietype:** * **Acute lymfatische leukemie (ALL):** Botpijn, manken, en nachtelijke pijn. Bij ALL kan er sprake zijn van een mediastinale massa, wat duidt op urgentie [5](#page=5) [7](#page=7). * **Acute myeloïde leukemie (AML):** Cutane infiltraten (huidafwijkingen) en tandvleeshypertrofie. Soms kunnen er ook "chloromen" optreden [5](#page=5). ### 2.2 Diagnostische uitwerking van acute leukemie De diagnostische aanpak van acute leukemie omvat meerdere stappen om de diagnose te bevestigen en de specifieke kenmerken te bepalen [6](#page=6): #### 2.2.1 Bloedonderzoek Het initiële bloedonderzoek is essentieel en omvat: * **Leukocyten met formule:** Hierbij wordt gelet op de aanwezigheid van blasten (onrijpe leukocyten) [6](#page=6). * **Hemoglobine en bloedplaatjes:** Indicatoren voor anemie en trombocytopenie [6](#page=6). * **Biochemische parameters:** Verhoogd lactaatdehydrogenase (LDH), tumorlyse parameters zoals kalium (K), fosfaat (P), calcium (Ca), en urinezuur, evenals de nierfunctie [6](#page=6). > **Tip:** Hyperleukocytose (een extreem hoog aantal witte bloedcellen, mogelijk vanaf 100 000 WBC/mm³) kan een urgentie vormen vanwege verhoogde bloedviscositeit en de kans op leucostase (stolling in de microcirculatie). Dit kan leiden tot CNS-trombose/bloeding (onrust, hoofdpijn, visusvermindering, agitatie, verwardheid, stupor) of pulmonaire leucostase (hypoxie, dyspneu) [8](#page=8). #### 2.2.2 Beenmergonderzoek * **Beenmergaspiraat:** Dit is een standaardprocedure. Soms is een beenmergbiopsie noodzakelijk [6](#page=6). * **Cytomorfologie:** Beoordeling van de morfologie van cellen, inclusief het percentage blasts. De FAB-classificatie (L1-L3 voor ALL) en de M-classificatie (M0-M7 voor AML) kunnen hierbij worden gebruikt [8](#page=8). * **Immunofenotypering (flowcytometrie):** Bepaalt de celoppervlaktemarkers om de celijn van de leukemie te identificeren [8](#page=8). * **Conventionele cytogenetica (karyotypering, FISH):** Onderzoekt chromosomale afwijkingen [8](#page=8). * **Array CGH:** Detecteert subtiele genomische veranderingen [8](#page=8). * **Moleculaire analyse (NGS):** Detecteert specifieke genetische mutaties die belangrijk zijn voor prognose en risicostratificatie [8](#page=8). > **Tip:** Genetische afwijkingen en moleculaire analyses zijn cruciaal voor risicostratificatie en de keuze van de behandeling, maar vereisen geen gedetailleerde kennis van alle specifieke merkers voor dit stadium van studie [8](#page=8). #### 2.2.3 Aanvullende diagnostiek * **Lumbaalpunctie:** Vaak uitgevoerd om de aanwezigheid van leukemiecellen in het centrale zenuwstelsel (CZS) te beoordelen en indien nodig chemotherapie toe te dienen [6](#page=6). * **Radiografie thorax:** Kan helpen bij het detecteren van mediastinale massa's die duiden op urgentie [6](#page=6) [7](#page=7). * **Echografie van het abdomen:** Kan worden gebruikt voor het beoordelen van eventuele orgaanvergrotingen [6](#page=6). --- # Acute lymfoblasten leukemie (ALL): prognose en behandeling This section delves into the crucial aspects of Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) prognosis and treatment, examining prognostic factors, treatment evolution, and specific risk categories and protocols for both pediatric and adult patients. ### 3.1 Overzicht van de prognose De overlevingskansen voor kinderen met ALL zijn spectaculair gestegen door de jaren heen, terwijl adolescenten en volwassenen minder goede genezingskansen hebben, typisch tussen 35-40% [10](#page=10). ### 3.2 Evolutie van de ALL behandeling De behandeling van ALL is geëvolueerd van het gebruik van 'single agents' naar intensieve combinatie-therapieën in vaste schema's, aangevuld met centrale zenuwstelsel (CNS) therapie, en ondersteunende therapieën zoals profylaxe voor pneumocystis en varicella. Risicostratificatie speelt hierbij een sleutelrol [10](#page=10). ### 3.3 Risicofactoren in ALL Verschillende factoren bepalen de prognose bij ALL [11](#page=11) [12](#page=12). #### 3.3.1 Ongunstige risicofactoren Ounstige risicofactoren omvatten [11](#page=11) [12](#page=12): * Leeftijd: jonger dan 1 jaar of ouder dan 10 jaar [11](#page=11) [12](#page=12). * Witte bloedcel (WBC) aantal bij diagnose: groter dan of gelijk aan 50 of 100 x 10^9/L [11](#page=11) [12](#page=12). * Extramedullaire ziekte: aanwezigheid van ziekte in het centrale zenuwstelsel (CNS) of de gonaden [11](#page=11) [12](#page=12). * Immunofenotype: T-cel ALL [11](#page=11) [12](#page=12). * Cytogenetische kenmerken: low hypodiploidy, near-haploidy, translocaties t(9;22), t(4;11), 11q23, t(17;19), of iamp21 [11](#page=11) [12](#page=12). * Antwoord op prednison prefase: ≥ 1 x 10^9/L blasten in het bloed [11](#page=11) [12](#page=12). * Antwoord op inductie: ≥ 5% blasten in het beenmerg (BM) op dag 35 (D35) [11](#page=11) [12](#page=12). * Minimale residuele ziekte (MRD): ≥ 10^-2 op D35 of ≥ 10^-3 op dag 90 (D90) [11](#page=11) [12](#page=12). * Moleculaire kenmerken (via Next-Generation Sequencing - NGS): bijvoorbeeld IKZF1 deletie [11](#page=11) [12](#page=12). > **Tip:** Het correct interpreteren van deze risicofactoren is essentieel voor het bepalen van het behandelingsplan en het inschatten van de prognose [11](#page=11) [12](#page=12). #### 3.3.2 Minimale residuele ziekte (MRD) MRD staat voor minimale ziekterest. De detectie hiervan is een krachtige prognostische factor geworden bij ALL [11](#page=11) [12](#page=12) [13](#page=13). ### 3.4 Behandelingsprotocollen voor ALL Behandelingsprotocollen voor ALL worden ingedeeld op basis van risiconiveaus, recidief, en resistentie [15](#page=15). #### 3.4.1 Frontline behandeling Protocollen worden onderscheiden voor: * Laag of standaard risico [15](#page=15). * Intermediair risico - laag [15](#page=15). * Intermediair risico - hoog [15](#page=15). * Hoog risico [15](#page=15). * Rijpe B-ALL (Burkitt ALL) [15](#page=15). * Infant ALL [15](#page=15). * Phi+ ALL [15](#page=15). #### 3.4.2 Behandeling bij recidief en resistentie Specifieke protocollen bestaan voor: * Recidief: vroeg recidief, laat recidief, extramedullair recidief [15](#page=15). * Resistente ALL [15](#page=15). #### 3.4.3 Immunotherapie, doelgerichte therapie en stamceltransplantatie Immunotherapie en doelgerichte therapie zijn belangrijke componenten geworden in de behandeling van ALL, naast stamceltransplantatie [14](#page=14) [15](#page=15). > **Example:** Bij patiënten met de Philadelphia-chromosoom-positieve ALL (Ph+ ALL) wordt vaak een combinatie van chemotherapie en tyrosinekinaseremmers (zoals imatinib) ingezet om de prognose te verbeteren [15](#page=15). > **Tip:** Het bijhouden van de nieuwste ontwikkelingen op het gebied van immunotherapie, zoals CAR T-celtherapie, is cruciaal gezien de snelle vooruitgang in dit domein [15](#page=15). --- # Acute myeloïde leukemie (AML): prognose en behandeling Dit onderwerp bespreekt de prognostische factoren, de cytogenetische en moleculaire kenmerken, en de behandelingsstrategieën voor acute myeloïde leukemie (AML), inclusief de specifieke vorm acute promyelocyten leukemie (APL) [16](#page=16) [17](#page=17) [18](#page=18). ### 4.1 Prognose van AML De prognose van AML wordt beïnvloed door diverse factoren, waaronder leeftijd, type AML, cytogenetische en moleculaire kenmerken, het respons op inductiebehandeling en de aanwezigheid van minimal residual disease (MRD) . Voor kinderen en adolescenten tussen 0-18 jaar werd in 2023 een 5-jaarsoverleving van 23,8% gerapporteerd, met een verschil tussen mannen (28,7%) en vrouwen (31%) ] [16](#page=16) [17](#page=17). #### 4.1.1 Cytogenetische en moleculaire uitwerking AML ontstaat door een samenwerking tussen genetische veranderingen die de proliferatie en differentiatie van bloedcellen regelen. Deze genetische veranderingen kunnen worden onderverdeeld in twee typen: type 1, gerelateerd aan een proliferatiesignaal, en type 2, gerelateerd aan differentiatie [17](#page=17). #### 4.1.2 Prognostische factoren **Gunstige factoren** zijn over het algemeen afwezigheid van de hieronder genoemde ongunstige factoren [17](#page=17). **Ongunstige factoren** omvatten: * Leeftijd ouder dan 60 jaar [17](#page=17). * AML gerelateerd aan myelodysplastisch syndroom (MDS) of secundaire AML [17](#page=17). * Specifieke cytogenetische afwijkingen zoals t(3;3)/inv t(9;22), 11q23, -7, -5, del5q, een complex karyotype, en Flt3-ITD mutaties [17](#page=17) [3](#page=3). * Een respons op inductiebehandeling waarbij meer dan 5% blasten in het beenmerg aanwezig zijn na twee inductiekuren [17](#page=17). * Een MRD-positiviteit van meer dan 0,1% leukemische blasten gemeten met flowcytometrie na twee inductiekuren [17](#page=17). > **Tip:** Het identificeren van deze genetische en klinische factoren is cruciaal voor het bepalen van de individuele prognose en het kiezen van de meest geschikte behandelstrategie. ### 4.2 Behandeling van AML Het primaire doel van de behandeling van AML is het bereiken van een complete remissie, gedefinieerd als minder dan 5% leukemische blasten in het beenmerg na inductietherapie [18](#page=18). #### 4.2.1 Behandeling van standaard AML (niet APL) Voor de meeste AML-types (uitgezonderd APL) bestaat de behandeling uit intensieve chemotherapieblokken. Deze omvatten [18](#page=18): * **Inductiekuren**: Deze vinden plaats in een isolatiekamer en gaan gepaard met intensieve supportieve therapie, waaronder preventieve antibiotica [18](#page=18). * **Consolidatiekuren**: Deze kunnen gevolgd worden door een stamceltransplantatie, vooral bij MRD-positiviteit, en dienen ter verdere intensificatie van de behandeling [18](#page=18). De intensiteit en het aantal chemotherapie kuren worden bepaald door de genetische risicofactoren, de respons op de behandeling, en de leeftijd en comorbiditeit van de patiënt. Bij oudere patiënten of patiënten met specifieke omstandigheden kan een onderhoudstherapie of alternatieve chemotherapie, zoals hypomethylerende medicatie (bv. Azacitidine), worden overwogen. Daarnaast wordt steeds vaker gebruik gemaakt van targeted therapy, gericht op specifieke moleculaire afwijkingen zoals Flt3-ITD, IDH1-2 mutaties, of BCL2-remmers [18](#page=18). > **Tip:** De behandeling van AML is een complex proces dat intensieve medische zorg en monitoring vereist. Het personaliseren van de behandeling op basis van individuele risicofactoren is essentieel. #### 4.2.2 Behandeling van acute promyelocyten leukemie (APL) Acute promyelocyten leukemie (AML M3), ook wel APL genoemd, wordt beschouwd als een urgentie vanwege de hoge kans op diffuse intravasculaire stolling (DIC) en een daarmee gepaard gaand hoog bloedingsrisico. De behandeling moet daarom zo spoedig mogelijk gestart worden [18](#page=18). APL wordt gekenmerkt door de specifieke translocatie t(15;17)(q24;q21) wat leidt tot de vorming van het PML-RARA fusiegen. Dit gen remt de differentiatie van promyelocyten [18](#page=18). De behandeling van APL omvat doorgaans: * **ATRA (All Trans Retinoid Acid)**: Dit is een analoog van vitamine A dat de differentiatie van leukemische cellen stimuleert [18](#page=18). * **ATO (Arseen trioxide)**: Dit middel wordt ook ingezet en heeft bewezen effectief te zijn in de behandeling van APL [18](#page=18). * **Mylotarg**: Dit wordt toegevoegd voor patiënten met een hoog risico [18](#page=18). Chemotherapie wordt overwogen bij recidief van de ziekte [18](#page=18). > **Example:** Een patiënt met APL presenteert zich met ernstige bloedingen door DIC. De behandeling met ATRA en ATO wordt onmiddellijk gestart om de differentiatie te induceren en de stollingsstoornis te corrigeren, waardoor het bloedingsrisico afneemt. --- # Urgenties en samenvatting van acute leukemie Dit onderdeel behandelt de acute urgenties bij verdenking op acute leukemie, evenals een samenvatting van de pathogenese, symptomen, diagnostiek, therapie en prognose van deze ziekte. ### 5.1 Acute urgenties bij verdenking op acute leukemie Patiënten met een verdenking op acute leukemie kunnen zich presenteren met verschillende acute urgenties die onmiddellijke aandacht vereisen. Deze urgenties kunnen onder meer zijn: * **Hyperleukocytose:** Een zeer hoog aantal witte bloedcellen, gedefinieerd als meer dan 30.000 witte bloedcellen per microliter, in combinatie met de aanwezigheid van blasten [19](#page=19). * **Neurologische symptomen:** Dit kan wijzen op leukemische infiltratie van het centrale zenuwstelsel of op andere complicaties [19](#page=19). * **Mediastinale massa:** Een massa in het mediastinum, vaak geassocieerd met acute lymfatische leukemie (ALL), die compressie kan veroorzaken op vitale structuren [19](#page=19). * **Tumorlysis syndroom:** Dit syndroom kan spontaan optreden of geassocieerd zijn met nierinsufficiëntie. Het wordt gekenmerkt door snelle afbraak van tumorcellen, wat leidt tot de vrijlating van grote hoeveelheden intracellulaire componenten in het bloed [19](#page=19). * **Febriele neutropenie:** Een koorts in combinatie met een tekort aan neutrofielen, wat het risico op ernstige infecties vergroot [19](#page=19). * **Bloedingen en stollingsproblemen:** Acute leukemie kan leiden tot verstoringen in de bloedstolling, wat resulteert in bloedingen [19](#page=19). * **Hemodynamische instabiliteit:** Een instabiele bloedsomloop, wat kan duiden op ernstige complicaties of de onderliggende ziekte [19](#page=19). ### 5.2 Samenvatting van acute leukemie #### 5.2.1 Pathogenese Acute leukemie ontstaat door een stop in de differentiatie van hematopoëtische stamcellen, gevolgd door een ongecontroleerde proliferatie van deze abnormale cellen (blatsen). Dit leidt tot een verdringing van het normale beenmerg, met anemie, trombocytopenie en neutropenie als gevolg [20](#page=20). #### 5.2.2 Incidentie De incidentie van acute lymfatische leukemie (ALL) en acute myeloïde leukemie (AML) varieert significant met de leeftijd [20](#page=20). #### 5.2.3 Symptomen De symptomen van ALL en AML zijn grotendeels vergelijkbaar en kunnen omvatten: * Vermoeidheid en bleekheid (door anemie) * Infecties en koorts (door neutropenie) * Bloedingen en blauwe plekken (door trombocytopenie) * Botpijn (kenmerkend voor ALL) [20](#page=20). * Vergrote lymfeklieren, lever en milt * Extramedullaire aantasting (bijvoorbeeld chloromen, typisch voor AML) [20](#page=20). #### 5.2.4 Diagnostiek De diagnostiek van acute leukemie omvat doorgaans: * **Bloedonderzoek:** Om anemie, trombocytopenie, neutropenie en de aanwezigheid van blasten te detecteren. * **Beenmergpunctie en -biopsie:** Essentieel voor definitieve diagnose, classificatie (ALL of AML) en bepaling van de prognostische factoren. * **Flowcytometrie en cytogenetica:** Voor specifieke typering van de leukemiecellen en identificatie van genetische afwijkingen. * **Beeldvorming:** Om eventuele extramedullaire infiltraties of mediastinale massa's te beoordelen. #### 5.2.5 Therapie De behandeling van acute leukemie is intensief en bestaat uit meerdere fasen: * **Inductie:** Intensieve chemotherapie met als doel de leukemiecellen zo veel mogelijk te elimineren en een complete remissie (CR) te bereiken [20](#page=20). * **Consolidatie/Intensificatie:** Verdere chemotherapieblokken om resterende leukemiecellen aan te pakken en het risico op herval te verminderen [20](#page=20). * **Onderhoudstherapie:** Langdurige, minder intensieve therapie (vooral bij ALL) om remissie te behouden [20](#page=20). * **Doelgerichte therapie en immunotherapie:** Deze worden steeds belangrijker, met name bij herval, resistente ziekte, of bij oudere patiënten [20](#page=20). > **Tip:** Het is cruciaal om de begrippen inductie, complete remissie (CR), consolidatie, intensificatie en onderhoud goed te begrijpen, evenals Minimal Residual Disease (MRD) als prognostische indicator [20](#page=20). #### 5.2.6 Bijwerkingen De intensieve therapie gaat gepaard met aanzienlijke bijwerkingen. Dit leidt bij kinderen met AML en bij volwassenen vaak tot langdurige ziekenhuisopnames [20](#page=20). #### 5.2.7 Prognose De prognose van acute leukemie verschilt aanzienlijk tussen kinderen en volwassenen. Factoren zoals het type leukemie, genetische afwijkingen, leeftijd en respons op therapie spelen hierbij een grote rol [20](#page=20). #### 5.2.8 Complicaties Naast de al genoemde urgenties, omvatten complicaties van acute leukemie ook infecties, bloedingen en orgaanfalen als gevolg van de ziekte zelf of de behandeling. --- ## Veelgemaakte fouten om te vermijden - Bestudeer alle onderwerpen grondig voor examens - Let op formules en belangrijke definities - Oefen met de voorbeelden in elke sectie - Memoriseer niet zonder de onderliggende concepten te begrijpen

| Term | Definition | |------|------------| | Hematopoiese | Het proces van de aanmaak van bloedcellen en bloedplaatjes vanuit hematopoëtische stamcellen, dat plaatsvindt in het beenmerg. | | Leukemie | Een groep van maligniteiten die gekenmerkt worden door de klonale proliferatie van ongedifferentieerde of weinig gedifferentieerde cellen uit de hematopoëtische cellijnen. | | Klonale proliferatie | Ongecontroleerde en exponentiële vermenigvuldiging van één enkele cel (de klone) die afwijkend is geworden en zich ongeremd deelt. | | Beenmerg | Het sponsachtige weefsel dat zich in de holtes van botten bevindt en waar hematopoiese plaatsvindt. | | Blasten | Onrijpe, ongedifferentieerde bloedcellen die normaal gesproken in kleine aantallen voorkomen in het beenmerg, maar die bij leukemie in grote hoeveelheden aanwezig zijn. | | Beenmergaspiraat | Een diagnostische procedure waarbij met een naald vocht uit het beenmerg wordt opgezogen om te onderzoeken op abnormale cellen of processen. | | Lumbale punctie | Een procedure waarbij een kleine hoeveelheid hersenvocht (liquor cerebrospinalis) wordt weggenomen uit de onderste deel van de wervelkolom voor diagnostische analyse of voor het toedienen van medicatie. | | Hyperleukocytose | Een extreem hoge concentratie witte bloedcellen in het bloed, wat kan leiden tot complicaties zoals leucostase. | | Leucostase | Een complicatie van hyperleukocytose waarbij de witte bloedcellen de bloedvaten blokkeren, wat kan leiden tot trombi en orgaanschade. | | Cytomorfologie | De studie van de vorm en structuur van cellen, gebruikt in de diagnostiek van leukemie om het type en de differentiatiestatus van leukemiecellen te bepalen. | | Immunofenotypering | Een techniek die gebruik maakt van antilichamen om specifieke eiwitten (antigenen) op het celoppervlak te detecteren, gebruikt om de oorsprong en het type van leukemiecellen te identificeren. | | Cytogenetica | De studie van chromosomen en hun afwijkingen, belangrijk voor het classificeren van leukemie en het bepalen van de prognose. | | Moleculaire analyse | Onderzoek naar de genetische veranderingen binnen de leukemiecellen, zoals mutaties en genexpressie, om prognostische merkers te identificeren en gerichte therapie te plannen. | | Prognostische merkers | Factoren die helpen voorspellen hoe een ziekte zal verlopen en hoe effectief bepaalde behandelingen zullen zijn. | | Risicostratificatie | Het indelen van patiënten in verschillende risicogroepen op basis van klinische, cytogenetische en moleculaire kenmerken om de behandeling te personaliseren. | | Extramedullaire ziekte | De aanwezigheid van leukemiecellen buiten het beenmerg, bijvoorbeeld in de hersenen (CNS), lymfeklieren, of andere organen. | | Minimal residual disease (MRD) | De aanwezigheid van een zeer kleine hoeveelheid leukemiecellen die niet gedetecteerd kunnen worden met standaard diagnostische methoden, maar die wel een voorspellende waarde hebben voor terugval. | | Immunotherapie | Een vorm van behandeling die het eigen immuunsysteem van de patiënt stimuleert om kankercellen aan te vallen. | | Stamceltransplantatie | Een medische procedure waarbij beschadigde beenmergcellen worden vervangen door gezonde stamcellen, meestal na hoge dosis chemotherapie, gebruikt bij intensieve behandeling van leukemie. | | Acute promyelocyten leukemie (APL) | Een specifieke subgroep van acute myeloïde leukemie (AML, type M3) die gekenmerkt wordt door specifieke genetische afwijkingen en een hoog risico op bloedingen door DIC. | | Diffuse intravasculaire stolling (DIC) | Een ernstige aandoening waarbij het stollingssysteem van het lichaam ontregeld raakt, leidend tot zowel bloedingen als trombose. | | ATRA (All Trans Retinoid Acid) | Een vorm van vitamine A die gebruikt wordt bij de behandeling van acute promyelocyten leukemie om de differentiatie van leukemiecellen te bevorderen. | | Arseen trioxide (ATO) | Een toxische stof die, in gezuiverde en gecontroleerde vorm, effectief is in de behandeling van bepaalde vormen van leukemie, waaronder APL. | | Complete remissie (CR) | Een staat waarin alle meetbare tekenen van leukemie verdwenen zijn, met minder dan 5% blasten in het beenmerg en normale bloedwaarden. | | Inductiekuren | De eerste fase van de chemotherapie, gericht op het bereiken van remissie door het vernietigen van de meerderheid van de leukemiecellen. | | Consolidatiekuren | Behandeling na de inductiefase, gericht op het elimineren van resterende leukemiecellen om een terugval te voorkomen. | | Onderhoudstherapie | Langdurige, minder intensieve behandeling die wordt toegepast na inductie en consolidatie om de remissie te behouden. | | Tumorlysis syndroom | Een complicatie die kan optreden tijdens de behandeling van leukemie of lymfoom, waarbij snel afbrekende tumorcellen leiden tot een plotselinge vrijlating van grote hoeveelheden intracellulaire componenten in de bloedbaan. |