FGG 1ste Ba Les 1 P-lijn Onderzoeksvraag_Prof Brusselle_18102024 (1).pdf

# Methodiek en design van klinische studies Dit onderwerp verkent de fundamentele stappen en overwegingen bij het opzetten en uitvoeren van klinisch wetenschappelijk onderzoek, van de formulering van de onderzoeksvraag tot het rapporteren van de bevindingen [3](#page=3) [5](#page=5). ### 1.1 De anatomie van klinisch wetenschappelijk onderzoek: Het studieplan Klinisch wetenschappelijk onderzoek omvat verschillende kerncomponenten die essentieel zijn voor een goed gestructureerde studie. Deze componenten vormen samen het studieplan of protocol [12](#page=12) [33](#page=33). #### 1.1.1 De onderzoeksvraag Een goede onderzoeksvraag is de basis van elk wetenschappelijk onderzoek. De FINER criteria helpen bij het formuleren van een geschikte vraag [12](#page=12) [33](#page=33): * **Feasible (Haalbaar):** Is de studie praktisch uitvoerbaar [13](#page=13)? * **Interesting:** Is de vraag interessant voor onderzoekers en clinici [13](#page=13)? * **Novel (Vernieuwend):** Brengt de vraag nieuwe kennis of inzichten [13](#page=13)? * **Ethical:** Is de studie ethisch verantwoord [13](#page=13)? * **Relevant:** Heeft de vraag klinische of wetenschappelijke relevantie ("So what?") [13](#page=13)? #### 1.1.2 Betekenis van de studie Voordat een studie wordt opgezet, is het cruciaal om de betekenis ervan te bepalen. Dit omvat het vaststellen van wat reeds bekend is via literatuuronderzoek, welke specifieke vraag het onderzoek zal beantwoorden, en wat de impact van dit antwoord zal zijn op de klinische wetenschap en gezondheidszorg. Literatuuronderzoek helpt duplicatie te voorkomen en fouten bij het opzetten en uitvoeren van de studie te vermijden [12](#page=12) [14](#page=14) [15](#page=15) [16](#page=16) [33](#page=33). #### 1.1.3 Design van de studie Het design van de studie beschrijft de methodologie die zal worden gebruikt om de onderzoeksvraag te beantwoorden. Studietypes kunnen worden ingedeeld in [12](#page=12) [17](#page=17) [33](#page=33): * **Observationele studies:** * Cross-sectionele studie [17](#page=17). * Cohorte studie (prospectief of retrospectief) [17](#page=17). * Case-controle studie [17](#page=17). * **Interventiestudies:** * Randomized Controlled Trial (RCT) [17](#page=17). * Pragmatic trial [17](#page=17). De hiërarchie van epidemiologische studiedesigns plaatst RCT's aan de top wat betreft bewijskracht, gevolgd door observationele studies [11](#page=11) [18](#page=18). #### 1.1.4 Studiepopulatie Het definiëren van de studiepopulatie is een belangrijk onderdeel. Dit omvat het specificeren van [19](#page=19): * **Inclusiecriteria:** Kenmerken die deelnemers moeten hebben om in de studie te worden opgenomen [19](#page=19). * **Exclusiecriteria:** Kenmerken die deelnemers uitsluiten van deelname [19](#page=19). * **Recrutering:** Hoe deelnemers worden geworven [19](#page=19). * **Aantal:** De beoogde steekproefgrootte [19](#page=19). #### 1.1.5 Variabelen (metingen) Variabelen zijn de meetbare aspecten van een studie. Ze kunnen worden onderverdeeld in [12](#page=12) [23](#page=23) [25](#page=25) [33](#page=33): * **Predictor- of onafhankelijke variabele:** De vermoedelijke oorzaak, determinant of risicofactor [23](#page=23). * **Outcome- of afhankelijke variabele:** Het resultaat of de uitkomst die wordt gemeten [23](#page=23). * **Confounding- of verstorende variabele:** Een variabele die de relatie tussen de predictor en de outcome beïnvloedt [23](#page=23) [24](#page=24). Bij het meten van variabelen zijn verschillende aspecten belangrijk [25](#page=25): * Meetmethode * Frequentie van meting * Tijdstip van meting * Gebruikt instrument * Standaardisatie van metingen * Validatie van metingen #### 1.1.6 Statistische methodologie De statistische methodologie is essentieel voor het analyseren van de verzamelde data. Dit omvat [12](#page=12) [26](#page=26) [33](#page=33): * Het formuleren van hypothesen [26](#page=26). * Berekening van de benodigde populatiegrootte [26](#page=26). * Berekening van de statistische power van de studie [26](#page=26). * Het selecteren van de juiste analytische methodes [26](#page=26). ### 1.2 Fysiologie van klinisch wetenschappelijk onderzoek De fysiologie van klinisch wetenschappelijk onderzoek beschrijft het proces van het genereren van kennis, van de initiële onderzoeksvraag tot de uiteindelijke conclusies. Dit proces omvat de volgende stappen [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34): 1. **Onderzoeksvraag:** De initiële vraag die het onderzoek stuurt [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). 2. **Studie Plan (Design):** Het uitwerken van de methodologie [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). 3. **Eigenlijke studie (Implementatie):** De praktische uitvoering van het onderzoek [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). 4. **Resultaten van de studie:** De verzamelde data [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). 5. **Besluiten:** De interpretatie van de resultaten [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). Het doel is om de "waarheid in de studie" (resultaten binnen de studiecontext) te relateren aan de "waarheid buiten de studie" (generaliseerbaarheid naar de echte wereld). De **interne geldigheid** (juistheid van de resultaten binnen de studie) en de **externe geldigheid** (generaliseerbaarheid van de resultaten) zijn hierbij cruciale concepten. Fouten kunnen in elk stadium van dit proces optreden [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). #### 1.2.1 Efficacy versus effectiveness Een belangrijk onderscheid in klinisch onderzoek is tussen efficacy en effectiveness: * **Efficacy (werkzaamheid):** Het therapeutische resultaat van een behandeling zoals bepaald in klassieke gerandomiseerde gecontroleerde klinische studies (cRCT) bij geselecteerde patiënten. Dit wordt ook wel aangeduid als "classical RCT" [20](#page=20) [21](#page=21) [22](#page=22). * **Effectiveness (doeltreffendheid):** Het therapeutische resultaat van een behandeling in een echte setting en patiëntenpopulatie. Dit wordt onderzocht in "real life studies" zoals pragmatic RCT's en observationele studies [20](#page=20) [21](#page=21) [22](#page=22). Daarnaast wordt ook **cost-effectiveness (efficiëntie)** genoemd, wat de balans tussen effectiviteit en kosten betreft [22](#page=22). ### 1.3 Wetenschappelijk onderzoek in de klinische praktijk Klinisch wetenschappelijk onderzoek speelt een cruciale rol bij het bevorderen van Evidence-based Medicine. Het helpt bij het adresseren van verschillende aspecten van ziekte en behandeling [10](#page=10) [6](#page=6) [7](#page=7): * **Probleemimpact:** Het begrijpen van de omvang en gevolgen van een probleem [6](#page=6). * **Interventie:** Het evalueren van de effectiviteit van behandelingen [6](#page=6) [7](#page=7). * **Etiologie:** Het onderzoeken van de oorzaken van ziekten [6](#page=6) [7](#page=7). * **Diagnose:** Het verbeteren van diagnostische methoden [6](#page=6) [7](#page=7). * **Preventie:** Het ontwikkelen en evalueren van preventiestrategieën [6](#page=6) [7](#page=7). * **Therapie:** Het optimaliseren van therapeutische benaderingen [6](#page=6) [7](#page=7). * **Prognose:** Het voorspellen van het ziekteverloop [7](#page=7). Verschillende vormen van therapie kunnen worden onderzocht, waaronder farmacotherapie, immunotherapie, chemotherapie, radiotherapie, heelkunde, fysiotherapie, kinesitherapie, psychotherapie en ergotherapie [8](#page=8). #### 1.3.1 Indeling van onderzoekstypen Onderzoek kan breed worden ingedeeld op basis van de doelstelling [9](#page=9): * **Beschrijvend:** Verzamelen van informatie over hoe een verschijnsel zich voordoet [9](#page=9). * **Verklarend:** Uitspraken doen over de mate waarin en de manier waarop een verschijnsel zich voordoet, en welke variabelen de meeste invloed hebben [9](#page=9). * **Explorerend:** Verzamelen van informatie [9](#page=9). * **Toetsend:** Toetsen van hypothesen en specifieke aannames over het verschijnsel binnen een bepaalde populatie of op een ander tijdstip [9](#page=9). #### 1.3.2 GINA levels of evidence Het Global Initiative for Asthma (GINA) categoriseert de niveaus van bewijs die beschikbaar zijn voor klinische richtlijnen. Dit systeem helpt bij het evalueren van de betrouwbaarheid van de bewijsvoering [11](#page=11): * **A:** Randomized clinical trials met een rijke dataset [11](#page=11). * **B:** Randomized clinical trials met een beperkte dataset [11](#page=11). * **C:** Observationele studies [11](#page=11). * **D:** Consensus van expert panels [11](#page=11). ### 1.4 Bias in klinische studies Bias, of vertekening, is een systematische fout die de resultaten van een studie kan beïnvloeden en de interne en externe geldigheid kan aantasten. Het identificeren en minimaliseren van bias is cruciaal voor betrouwbaar onderzoek [30](#page=30) [31](#page=31) [5](#page=5). > **Tip:** Aandacht voor bias is een integraal onderdeel van het ontwerpproces en de rapportage van klinische studies [5](#page=5). > **Tip:** Het 'Operationeel handboek' bevat gedetailleerde instructies over te gebruiken methodes om standaardisatie en consistentie te waarborgen, wat helpt bias te reduceren [28](#page=28). --- # Anatomie van klinisch wetenschappelijk onderzoek Dit deel van de studie behandelt de fundamentele componenten die essentieel zijn voor de opzet en uitvoering van klinisch wetenschappelijk onderzoek. ### 1.1 De onderzoeksvraag Een goede onderzoeksvraag is cruciaal voor de richting en het succes van een klinische studie. De FINER-criteria worden gebruikt om de kwaliteit van een onderzoeksvraag te beoordelen [13](#page=13): * **Feasible (haalbaar):** Is de vraag praktisch te onderzoeken binnen de beschikbare middelen en tijd [13](#page=13)? * **Interesting (interessant):** Is de vraag interessant voor onderzoekers en relevant voor het vakgebied [13](#page=13)? * **Novel (vernieuw(end)):** Voegt de vraag nieuwe kennis toe of bevestigt deze bestaande kennis op een significantie manier [13](#page=13)? * **Ethical (ethisch):** Voldoet het onderzoek aan ethische normen en richtlijnen [13](#page=13)? * **Relevant (relevant):** Heeft het antwoord op de vraag klinische of maatschappelijke relevantie ("So what?") [13](#page=13)? ### 1.2 Betekenis van de studie Voordat een onderzoek wordt gestart, is het essentieel om de betekenis ervan te bepalen door de volgende vragen te beantwoorden [14](#page=14): * Wat is er reeds bekend over het te onderzoeken probleem? Dit wordt vastgesteld door middel van een literatuuronderzoek [14](#page=14). * Welke specifieke vraag zal het geplande onderzoek beantwoorden [14](#page=14)? * Wat is de betekenis van het verwachte antwoord voor de klinische wetenschap en de gezondheidszorg in het algemeen [14](#page=14)? Een grondige literatuurstudie is van onschatbare waarde om te voorkomen dat reeds uitgevoerd onderzoek wordt gedupliceerd en om onnodige fouten bij de opzet en uitvoering van het eigen onderzoek te vermijden. Het raadplegen van bronnen zoals Cochrane kan hierbij helpen [15](#page=15) [16](#page=16). ### 1.3 Onderzoeksdesign Het onderzoeksdesign beschrijft de structuur en opzet van het onderzoek en bepaalt hoe de onderzoeksvraag zal worden beantwoord. Belangrijke designs zijn [17](#page=17): * **Observationele studies:** * Cross-sectionele studie [17](#page=17). * Cohorte studie (prospectief of retrospectief) [17](#page=17). * Case-controle studie [17](#page=17). * **Interventiestudies:** * Randomized Controlled Trial (RCT) [17](#page=17). * Pragmatic trial [17](#page=17). De hiërarchie van epidemiologische studiedesigns illustreert de relatieve sterkte van verschillende methoden [18](#page=18). ### 1.4 Studiepopulatie De definitie van de studiepopulatie omvat de criteria voor deelname aan het onderzoek. Dit omvat [19](#page=19): * **Inclusiecriteria:** Kenmerken die deelnemers moeten hebben om in de studie te worden opgenomen [19](#page=19). * **Exclusiecriteria:** Kenmerken die deelnemers uitsluiten van deelname, zelfs als ze aan de inclusiecriteria voldoen [19](#page=19). * **Recrutering:** De methoden die worden gebruikt om geschikte deelnemers te vinden en te werven [19](#page=19). * **Aantal:** De bepaling van het benodigde aantal deelnemers (steekproefgrootte) is cruciaal voor de statistische power van de studie [19](#page=19). #### 1.4.1 Efficacy versus effectiveness Het is belangrijk onderscheid te maken tussen efficacy en effectiveness [20](#page=20): * **Efficacy (werkzaamheid):** De therapeutische uitkomst van een behandeling zoals bepaald in klassieke gerandomiseerde gecontroleerde klinische studies (cRCT) bij geselecteerde patiënten [20](#page=20) [22](#page=22). * **Effectiveness (doeltreffendheid):** De therapeutische uitkomst van een behandeling in een real-world setting en patiëntenpopulatie [20](#page=20) [22](#page=22). Traditionele klinische studies (klassieke RCT's) richten zich vaak op efficacy, terwijl real-life studies (pragmatische RCT's, observationele studies) de effectiveness in de praktijk onderzoeken [21](#page=21). Daarnaast kan ook **Cost-effectiveness (efficiëntie)** worden overwogen, wat de balans is tussen effectiveness en kosten [22](#page=22). ### 1.5 Variabelen (Metingen) Variabelen zijn de elementen die worden gemeten om de onderzoeksvraag te beantwoorden. Er zijn verschillende typen variabelen [23](#page=23): * **Predictor- of onafhankelijke variabele:** De vermoedelijke oorzaak, determinant of risicofactor die wordt onderzocht [23](#page=23). * **Outcome- of afhankelijke variabele:** Het resultaat of de uitkomst die wordt gemeten als gevolg van de predictorvariabele [23](#page=23). * **Confounding- of verstorende variabele:** Een variabele die de relatie tussen de predictor- en outcomevariabele kan beïnvloeden door deze te doorkruisen [23](#page=23) [24](#page=24). Bij het meten van variabelen zijn diverse aspecten van belang [25](#page=25): * **Meetmethode:** Hoe de variabele wordt gemeten [25](#page=25). * **Frequentie:** Hoe vaak de variabele wordt gemeten [25](#page=25). * **Tijdstip:** Op welk moment de meting plaatsvindt [25](#page=25). * **Instrument:** Welk instrument wordt gebruikt voor de meting [25](#page=25). * **Standaardisatie:** Zorgen voor consistente meetprocedures [25](#page=25). * **Validatie:** Nagaan of het meetinstrument accuraat meet wat het beoogt te meten [25](#page=25). ### 1.6 Statistische methodologie De statistische methodologie beschrijft de geplande analyses om de onderzoeksvraag te beantwoorden. Dit omvat [26](#page=26): * **Hypothese:** De te toetsen stelling(en) [26](#page=26). * **Berekening van de populatiegrootte:** Bepalen van het benodigde aantal deelnemers om voldoende statistische power te hebben [26](#page=26). * **Berekening van de kracht van de studie (power):** De kans om een werkelijk effect te detecteren als het aanwezig is [26](#page=26). * **Analytische methodes:** De specifieke statistische technieken die zullen worden toegepast om de data te analyseren [26](#page=26). De anatomie van klinisch wetenschappelijk onderzoek, oftewel het studieplan of protocol, omvat dus een geïntegreerde aanpak van de onderzoeksvraag, de betekenis van de studie, het design, de studiepopulatie, de te meten variabelen en de statistische methodologie [33](#page=33). --- # Fysiologie van klinisch wetenschappelijk onderzoek Dit onderwerp verkent de dynamische aspecten van klinisch onderzoek, de relatie tussen studieresultaten en de werkelijkheid, de concepten van interne en externe validiteit, en de verschillende soorten fouten die in het onderzoek kunnen optreden [27](#page=27) [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). ### 3.1 Het onderzoeksmodel Het proces van klinisch wetenschappelijk onderzoek kan worden voorgesteld als een reeks stappen, beginnend bij de onderzoeksvraag en eindigend bij besluiten die gebaseerd zijn op de studieresultaten. De kern van dit model is de relatie tussen de "waarheid in de studie" en de "waarheid buiten de studie" [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). * **Onderzoeksvraag:** Het initiële punt van elk onderzoek [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). * **Studie Plan:** De ontwikkeling van het onderzoeksdesign [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). * **Eigenlijke studie (Design en Implementatie):** De uitvoering van het onderzoek volgens het plan [29](#page=29) [31](#page=31) [34](#page=34). * **Resultaten van de studie:** De data die uit de studie verkregen worden [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). * **Besluiten:** Conclusies getrokken op basis van de studieresultaten [29](#page=29) [30](#page=30) [31](#page=31) [34](#page=34). > **Tip:** Het begrijpen van de flow van dit model is essentieel om de bronnen van fouten en validiteitsproblemen te identificeren. ### 3.2 Geldigheid van studies De geldigheid van een studie beoordeelt in hoeverre de studieresultaten betrouwbaar zijn en generaliseerbaar naar de populatie buiten de studie. Twee cruciale concepten hierbij zijn interne en externe geldigheid [30](#page=30). * **Interne geldigheid:** Verwijst naar de mate waarin een studie valide conclusies kan trekken over de relatie tussen de interventie en de uitkomst *binnen* de bestudeerde groep. Een hoge interne geldigheid betekent dat de waargenomen effecten inderdaad door de interventie veroorzaakt zijn en niet door andere factoren [30](#page=30). * **Externe geldigheid:** Verwijst naar de mate waarin de resultaten van een studie generaliseerbaar zijn naar andere populaties, settings en omstandigheden dan die in de studie zelf. Een hoge externe geldigheid betekent dat de bevindingen ook van toepassing zijn buiten de specifieke studiegroep [30](#page=30). ### 3.3 Fouten bij klinisch wetenschappelijk onderzoek Fouten kunnen de integriteit van klinisch onderzoek ondermijnen en leiden tot incorrecte conclusies. Er zijn twee hoofdtypes van fouten: willekeurige fouten en systematische fouten (bias) [31](#page=31) [32](#page=32). #### 3.3.1 Willekeurige fouten (random error) Willekeurige fouten zijn toevallige variaties in de meting of in de reactie van proefpersonen die de studieresultaten in beide richtingen kunnen beïnvloeden. Ze komen vaker voor in studies met een gering aantal proefpersonen. Hoewel willekeurige fouten de precisie van de schatting van een effect kunnen verminderen, leiden ze niet noodzakelijk tot een systematische over- of onderschatting van het effect [32](#page=32). #### 3.3.2 Systematische fouten (bias) Systematische fouten, ook wel bias genoemd, leiden tot een systematische verstoring van de studieresultaten in één specifieke richting. Dit betekent dat de resultaten consequent te hoog of te laag worden ingeschat. Bias ontstaat meestal door gebreken in het design van de studie en kan de interne validiteit ernstig aantasten [32](#page=32). > **Voorbeeld:** Selectiebias, waarbij de deelnemers aan de studie niet representatief zijn voor de doelpopulatie, is een vorm van systematische fout. Dit kan leiden tot resultaten die niet gegeneraliseerd kunnen worden naar de bredere populatie (lage externe geldigheid). --- # Examinering en leerstof Dit onderdeel beschrijft de evaluatiemethoden en de specifieke leerstof die centraal staan voor het examen van Methodiek en Design van Klinische Studies. ### 4.1 Examenformat Het examen zal schriftelijk afgenomen worden en is een gesloten boek examen. Dit betekent dat studenten geen externe bronnen mogen gebruiken tijdens het afleggen van het examen. De examenopgaven zullen bestaan uit een combinatie van open vragen en multiple-choice vragen (MCQ's) [4](#page=4). ### 4.2 Relevante leerstof De leerstof voor het examen omvat de inhoud van de hoorcolleges en de presentaties die deel uitmaken van het blokboek. Deze bronnen vormen de basis voor de te beantwoorden vragen [4](#page=4). > **Tip:** Zorg ervoor dat je de stof uit zowel de hoorcolleges als de presentaties in het blokboek grondig bestudeert. Het examen zal toetsen op kennis en begrip van beide onderdelen [4](#page=4). De kern van klinisch wetenschappelijk onderzoek, zoals gepresenteerd in de lessen, is gericht op het bevorderen van Evidence-based Medicine. De anatomie en fysiologie van klinisch wetenschappelijk onderzoek vormen de basis voor het formuleren van een onderzoeksvraag [10](#page=10) [2](#page=2) [5](#page=5). > **Tip:** Maak samenvattingen van zowel de hoorcolleges als de presentaties. Identificeer de belangrijkste concepten en definities die aan bod komen, aangezien deze waarschijnlijk deel zullen uitmaken van de open vragen. Voor de MCQ's is het belangrijk om de details en specifieke nuances van de stof te kennen [4](#page=4). --- ## Veelgemaakte fouten om te vermijden - Bestudeer alle onderwerpen grondig voor examens - Let op formules en belangrijke definities - Oefen met de voorbeelden in elke sectie - Memoriseer niet zonder de onderliggende concepten te begrijpen

| Term | Definition | |------|------------| | Klinisch Wetenschappelijk Onderzoek | Een systematische benadering om kennis te vergaren over ziekten, diagnoses, behandelingen en preventie bij mensen, met als doel de gezondheidszorg te verbeteren. | | Evidence-based Medicine (EBM) | Een medische benadering die klinische beslissingen baseert op het best beschikbare wetenschappelijke bewijs, vaak verkregen uit klinisch onderzoek. | | Onderzoeksvraag | De centrale vraag die een wetenschappelijk onderzoek tracht te beantwoorden; deze moet specifiek, haalbaar, interessant, nieuw en ethisch zijn (FINER criteria). | | FINER criteria | Een acroniem dat de kenmerken van een goede onderzoeksvraag samenvat: Feasible (haalbaar), Interesting (interessant), Novel (nieuw/vernieuwend), Ethical (ethisch), en Relevant (relevant). | | Studie (Plan / Protocol) | Het gedetailleerde blauwdruk van een klinisch onderzoek, waarin de onderzoeksvraag, het design, de populatie, de variabelen en de statistische methoden worden beschreven. | | Design van de studie | De methodologische opzet van een onderzoek om een specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden, zoals observationele studies (cross-sectioneel, cohort, case-controle) of interventiestudies (RCTs). | | Studiepopulatie | De groep individuen die deelneemt aan een onderzoek, gedefinieerd door specifieke inclusie- en exclusiecriteria om de geschiktheid voor het onderzoek te waarborgen. | | Inclusiecriteria | De voorwaarden waaraan een individu moet voldoen om deel te mogen nemen aan een studie. | | Exclusiecriteria | De voorwaarden waaraan een individu niet mag voldoen om deel te mogen nemen aan een studie. | | Variabelen | Meetbare kenmerken die in een onderzoek worden geanalyseerd. Onafhankelijke variabelen zijn de vermoedelijke oorzaken, terwijl afhankelijke variabelen de resultaten of uitkomsten zijn. | | Onafhankelijke variabele | Een variabele die wordt gemanipuleerd of geobserveerd als mogelijke oorzaak van een verandering in een andere variabele (afhankelijke variabele). | | Afhankelijke variabele | Een variabele die wordt gemeten als het gevolg of resultaat van veranderingen in de onafhankelijke variabele. | | Confounding variabele (verstorende variabele) | Een variabele die zowel gerelateerd is aan de blootstelling (onafhankelijke variabele) als aan de uitkomst (afhankelijke variabele), en daardoor een vertekend beeld kan geven van de werkelijke relatie. | | Statistische Methodologie | De set van technieken en methoden die worden gebruikt om data te analyseren, hypothesen te toetsen en conclusies te trekken uit onderzoeksgegevens. | | Willekeurige fouten (random error) | Toevallige afwijkingen in metingen die de resultaten in willekeurige richtingen kunnen beïnvloeden, en die vaak verminderd kunnen worden door een grotere steekproefgrootte. | | Systematische fouten (bias) | Fouten die consistent optreden in een bepaalde richting als gevolg van gebreken in het onderzoeksdesign of de uitvoering, wat leidt tot een vertekend beeld van de werkelijkheid. | | Efficacy (werkzaamheid) | De therapeutische uitkomst van een behandeling zoals bepaald in klassieke gerandomiseerde gecontroleerde klinische studies (cRCT) bij geselecteerde patiënten. | | Effectiveness (doeltreffendheid) | De therapeutische uitkomst van een behandeling in een praktijkgerichte setting en bij een realistische patiëntenpopulatie, dus niet in een streng gecontroleerde onderzoeksomgeving. | | Interne geldigheid | De mate waarin een studie de oorzakelijke relatie tussen de interventie en de uitkomst correct vaststelt binnen de bestudeerde populatie, zonder systematische fouten. | | Externe geldigheid | De mate waarin de resultaten van een studie gegeneraliseerd kunnen worden naar andere populaties, settings en tijden buiten de specifieke context van het onderzoek. | | Randomized Controlled Trial (RCT) | Een onderzoekstype waarbij deelnemers willekeurig worden toegewezen aan een interventiegroep of een controlegroep om de effectiviteit van een behandeling te evalueren. | | Observationele studie | Een studie waarbij onderzoekers geen interventie uitvoeren, maar observeren en data verzamelen over bestaande situaties of populaties zonder de uitkomst te beïnvloeden. |